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- 背景：特発性肺線維症（IPF）は高い死亡率と予測不可能な進行を示し、治療オプションが限られている。臨床試験における患者に意味のあるエンドポイントを設計することは、結果の信頼性と解釈性を高め、規制承認プロセスを合理化することが、IPFの臨床ケアを進展させる上で非常に重要である。
- 方法：2023年6月に開催されたシンポジウムでは、IPF患者、研究者、規制当局代表を含む米国および国際からの43名が参加し、IPF臨床試験のエンドポイントの直近の未来について議論した。患者アドボケートは議論の中心であり、規制基準およびFDAの「感じる、機能する、生き残る（feels, functions, survives）」基準に従ってエンドポイントを評価した。
- 結果：以下の三つのテーマが浮かび上がった。
- IPF患者の生活体験を反映するエンドポイントに関するコンセンサス。
- 強制肺活量（FVC）を主要エンドポイントとして置き換えることの検討。代わりに「感じる、機能する、生き残る」を含む複合エンドポイントやFVCを成分とする提案。
- ユーザーフレンドリーな患者報告アウトカム（PROs）を主要な複合エンドポイントの成分として、または重要な二次エンドポイントとして採用し、機能テストを二次エンドポイントとし、新規バイオマーカーを支援測定として使用することの支持。
- 結論：このシンポジウムの報告書は、患者にとって意味のあるアウトカムに注目した将来のIPF臨床試験の設計に向けた転換点を示唆している。また、実際の患者体験、すなわち彼らがどのように感じ、機能し、生き残るかに焦点を当てたIPF試験のエンドポイントの重要性について、多分野のステークホルダー間での合意を文書化している。臨床試験が患者中心の洞察に焦点を当てることによって、IPFの臨床ケアが進展し、究極的には患者の生活の質と生存率を向上させる治療戦略へと導くことが期待されている。
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